Leucemia, primo bimbo curato con cellule riprogrammate

E’ un traguardo fondamentale per la scienza e la medicina, una speranza enorme per tutti quei genitori che si trovano a dover affrontare una grave malattia del figlio e un risultato che ci inorgoglisce poiché raggiunto in Italia, all’ospedale Bambin Gesù di Roma. Un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta e refrattario alle terapie convenzionali, è stato curato con cellule del sistema immunitario manipolate geneticamente e rese capaci di  riconoscere e attaccare il tumore. Come si legge nel sito del Bambin Gesù, come riportato dall’Ansa: “Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo paziente sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche”.

Dal punto di viste prettamente tecnico, come spiega nel dettaglio il sito dell’ospedale romano, “i medici e i ricercatori del Bambino Gesù, guidati dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica, hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente”.

Il bimbo che ora è guarito non rispondeva alle cure tradizionali ed aveva già avuto due ricadute una dopo la chemioterapia e una dopo il trapianto di midollo osseo. Il Prof. Locatelli spiega la sua situazione: “Per questo bambino non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”. 

F.B.

Fonti: Ansa, Ospedale Pediatrico Bambin Gesù