Melissa ha un anno ed è affetta da Sma. Per appena 28 giorni di ritardo nella diagnosi non può accedere alla sperimentazione di un farmaco che agisce sulle cause della malattia.
Melissa ha un anno ed è affetta da Sma. Ha bisogno di un farmaco – Zolgensma, il nome – che dopo essere stato approvato dall’Aifa nella seconda metà di novembre le viene negato per l’assenza di alcuni requisiti sulla base dei quali, secondo le decisioni dell’Agenzia, si può accedere alla sperimentazione del farmaco anti-Sma: un medicinale che punta a correggere il difetto genetico alla base della Sma e che costa due milioni di dollari. Zolgensma è a carico del Sistema sanitario nazionale italiano in presenza di una prescrizione medica, ma nel caso di Melissa il problema sarebbe di natura esclusivamente formale: la diagnosi di Sma è arrivata 28 giorni dopo il limite di 6 mesi di vita entro il quale si può scegliere di accedere alla sperimentazione del farmaco. Un limite che esiste soltanto nel nostro Paese e che impedisce ai familiari della piccola di poter ottenere il medicinale.
“Il nostro augurio è che possa ricevere il prima possibile questa terapia genica“, dice Rossana Messa, madre della piccola, nel giorno del primo compleanno di Melissa. Intervenuta nella trasmissione Storie Italiane su Rai 1, la donna spiega che “Melissa è andata in desaturazione per la prima volta tre giorni fa, il farmaco che sta somministrando non è che un propulsore di proteine che non ce la fa a contrastare la malattia“.
Intanto, il 16 febbraio la famiglia di Melissa ha avuto una buona notizia, con un ospedale che dall’estero è a curare la piccola: “Abbiamo ricevuto la lieta notizia dall’ospedale all’estero di poterli raggiungere al più presto“. Una novità importante, che tuttavia evidenzia come sia indispensabile che la regolamentazione del sistema di sperimentazione di Zolgensma venga modificata anche in Italia. Melissa potrà raggiungere gli Stati Uniti – dove si trova la struttura che ha contattato i suoi genitori – solo grazie ad una importante raccolta fondi messa in piedi sulla piattaforma Gofundme, come nel caso di Alessia Cammozzo. Di fronte a spese tanto importanti, soltanto pochi fortunati possono essere in grado di garantirsi le cure.
I primi problemi nella crescita e nello sviluppo, Melissa li aveva evidenziati intorno ai 3 mesi: “Sembrava immobilizzarsi ogni giorno di più. Abbiamo sentito diversi pediatri e fisiatri, tutti ci rispondevano che la bimba era sana e che non c’erano motivi per preoccuparsi“, racconta ancora Rossana. “Dopo una serie di esami all’Ospedaletto di Bari è arrivata la diagnosi di SMA di tipo 1. All’inizio l’abbiamo curata con l’unico farmaco al momento disponibile in Italia – Spinraza – il quale permetterà di poter arrestare il progredire della patologia, ma poi abbiamo scoperto l’esistenza dello Zolgensma, un altro farmaco che agisce sulla causa genetica della malattia“.
Ma il limite di sei mesi di vita per accedere alla fase di sperimentazione rappresenta, per il sistema italiano, un ostacolo invalicabile, che impedisce a Melissa di usufruire del costosissimo medicinale. Anche l’Associazione Famiglie Sma cerca di portare avanti la battaglia perché vengano aggiornati i criteri di somministrazione: “Non possiamo ignorare che un bambino con una diagnosi non tempestiva, oltre i sei mesi, sia ingiustamente escluso da un’importante opportunità“, ha affermato la presidente Anita Pallara.